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Criterios Diagnósticos de NF1 (2021) y Diferencial con Síndrome de Legius

Medición clínica exacta de manchas café con leche, utilidad de la OCT coroidea sin sedación en la infancia temprana y diferenciación frente a variantes benignas en SPRED1.

Consenso Internacional: Legius et al., Genetics in Medicine 2021 (PMID: 34012067)
Dermatóloga examinando máculas pigmentadas en el antebrazo con dermatoscopio polarizado manual

1. Qué cambió entre las reglas de 1987 y el consenso de 2021

Actualización diagnóstica 2021: Los criterios revisados incorporaron la variante patogénica en el gen NF1 como criterio diagnóstico autónomo, equipararon las anomalías coroideas en OCT con los nódulos de Lisch del iris y exigieron descartar el síndrome de Legius (SPRED1) cuando solo existen signos pigmentarios.

Bajo los criterios de 1987, muchos lactantes con seis manchas café con leche permanecían años sin confirmación definitiva. La incorporación de la tomografía de coherencia óptica (OCT) en infrarrojo cercano y la secuenciación genética conjunta (Legius et al., 2021) permite confirmar el diagnóstico en consulta ambulatoria sin someter a niños asintomáticos a resonancias cerebrales bajo anestesia.

01. UMBRAL DE DIÁMETRO ( ≥6 MANCHAS ) > 5 mm Prepuberal > 15 mm Pospuberal Medir eje mayor con luz ambiental 02. VÍA ÓPTICA Y OCT (<8 AÑOS) Lámpara + OCT ≥2 nódulos de Lisch o ≥2 parches coroideos Agudeza visual anual sin sedación 03. SIGNO DE CROWE (PLIEGUES) Axilar o inguinal Aparece entre 3 y 5 años Descartar SPRED1 si es aislado 04. TIBIA Y PRESIÓN ARTERIAL Tibia del lactante y PA Detectar displasia tibial precoz; cribar estenosis arterial renal
Figura 1. Cuatro pilares de la evaluación pediátrica inicial en NF1: medición milimétrica bajo luz ambiental, lámpara de hendidura y OCT ocular, inspección axilar/inguinal y revisión tibial del lactante.

2. Cómo se miden las manchas café con leche en consulta

  • Umbral prepuberal (>5 mm): Seis o más máculas de color marrón uniforme y bordes lisos bien delimitados ("costa de California") cuyo diámetro mayor supere los 5 milímetros bajo iluminación ambiental normal (no se contabilizan lesiones visibles únicamente con lámpara ultravioleta de Wood).
  • Umbral pospuberal (>15 mm): Seis o más máculas mayores de 15 milímetros en su eje más largo.
  • Bordes dentados o distribución segmentaria: Una placa pigmentada grande de bordes irregulares ("costa de Maine") o limitada a un solo cuadrante corporal orienta hacia mosaicismo segmentario o síndrome de McCune-Albright.

3. Diferenciación frente al síndrome de Legius (SPRED1) y CMMRD

Entre el 2% y el 8% de los pacientes sin antecedentes familiares que presentan exclusivamente manchas café con leche y pecas axilares/inguinales son portadores de una variante en SPRED1 (cromosoma 15q14), causante del síndrome de Legius:

Parámetro clínico Neurofibromatosis tipo 1 (NF1) Síndrome de Legius (SPRED1)
Manchas café con leche y signo de Crowe Presentes en >95% antes de los 5 años Presentes; indistinguibles en examen cutáneo
Neurofibromas cutáneos o plexiformes Frecuentes (plexiformes en 30%–50%) Ausentes (pueden observarse lipomas benignos)
Glioma óptico y nódulos de Lisch Glioma óptico 15%–20%; nódulos/OCT >70% Ausentes (evita vigilancia anual de vía óptica)

Preguntas clínicas frecuentes

¿Cuántas manchas café con leche cumplen el criterio de NF1 en un niño pequeño?

Seis o más manchas de bordes regulares que midan más de 5 milímetros en su eje mayor antes de la pubertad, o más de 15 milímetros después de la pubertad, evaluadas bajo luz ambiental ordinaria.

¿Por qué se solicita secuenciación de NF1 y SPRED1 al mismo tiempo?

Porque los niños que solo presentan manchas café con leche y pecas axilares o inguinales sin tumores pueden tener síndrome de Legius (SPRED1), una entidad benigna sin riesgo de neurofibromas ni gliomas ópticos.

Guías de consenso y referencias primarias

  1. Legius E, Messiaen L, Wolkenstein P, et al. Criterios diagnósticos revisados para la neurofibromatosis tipo 1 y el síndrome de Legius: consenso internacional. Genetics in Medicine. 2021;23(8):1506–1513. PubMed 34012067.
  2. Plotkin SR, Messiaen L, Legius E, et al. Actualización de criterios diagnósticos y nomenclatura para la schwannomatosis relacionada con NF2 y schwannomatosis. Genetics in Medicine. 2022;24(9):1967–1977. PubMed 35674741.
  3. Gross AM, Wolters PL, Dombi E, et al. Selumetinib en población pediátrica con neurofibromas plexiformes inoperables (ensayo SPRINT). New England Journal of Medicine. 2020;382(15):1430–1442. PubMed 32187457.
  4. Moertel CL, Hirbe AC, Shuhaiber HH, et al. Ensayo fase IIb ReNeu de mirdametinib en adultos y niños con neurofibroma plexiforme sintomático asociado a NF1. Journal of Clinical Oncology. 2025;43(7):758–769. PubMed 39514828.
  5. Miller DT, Freedenberg D, Schorry E, et al. Supervisión clínica pediátrica en neurofibromatosis tipo 1 (Academia Estadounidense de Pediatría). Pediatrics. 2019;143(5):e20190660. PubMed 30988031.